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肢端肥大症治疗的成本效果分析初探及其生存质量的横断面调查

作　者: 黄敏强
导　师: 邓洁英
学　校: 北京协和医学院
专　业: 临床医学
关键词: 肢端肥大症 生长激素 成本效果分析 马尔科夫模型 预期寿命 质量调整 生命年 生存质量 肢端肥大症生存质量调查量表
分类号:
类　型: 博士论文
年　份: 2009年
下　载: 4次
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内容摘要


背景：目前肢端肥大症的治疗方案仍以手术为首选,放疗或药物作为术后辅助治疗的手段。但是手术治疗的成功率不高,尤其对大腺瘤及侵袭性大腺瘤的患者,手术常常并不能完全地切除肿瘤。生长抑素类似物(SSA)治疗能够降低GH水平及缩小肿瘤体积,而术前GH水平以及肿瘤大小是手术效果的预测因子,而因此在术前短期应用SSA治疗在理论上可以提高手术的效果。目的：利用卫生经济学的成本效果分析手段来评价先短期使用药物(主要是指长效生长抑素类似物)治疗后再行手术治疗(术前用药)和以手术为初始治疗方法(初治手术)这两种治疗方案在治疗肢端肥大症中的治疗效果和成本。方法：回顾分析了168份符合入选标准的病历,其中20份为术前用药,148份为初治手术,得出两种治疗方案的治疗成功率、手术并发症等数据；并利用马尔科夫(Markov)模型模拟肢端肥大症术后在实际临床中可能出现的三种情况：术后未愈者进行二次手术+放疗、放疗+药物过渡治疗及长期用药(分别简称为二次手术、放疗、长期用药),进而按这三种情况分别评价两种方案的治疗效果及成本。结果：在治疗微腺瘤方面,两种治疗方案的治疗成功率无统计学的显著差异。而在治疗大腺瘤方面,术前用药的治疗成功率要高于初治手术,术前用药患者的预期寿命和质量调整生命年均高于初治手术治疗,而成本方面,在二次手术组,术前用药高于初治手术,而在放疗组及长期用药组,术前用药低于初治手术。结论：术前用药这种方案在治疗肢端肥大症大腺瘤方面较初治手术治疗方案具有成本效果优势。目的：了解肢端肥大症患者的生存质量情况及其影响因素。方法：横断面调查,利用肢端肥大症生存质量调查量表(ACROQoL)评价患者的生存质量情况。结果：生化控制组在心理精神的子维度外貌评分高于未控制组(P=0.044),而在其它维度并无显著性差异。而在按有无并发症及放疗划分的亚组中,仅在控制组内,无并发症亚组在人际关系评分高于有并发症亚组。结论：肢大对患者的生存质量有负面的影响,GH水平影响肢大患者的心理精神子维度外貌评分。

全文目录


术语  3-6
中文摘要  6-7
ABSTRACT  7-8
前言  8-15
  肢端肥大症及其治疗简介  8-11
  卫生经济学介绍  11-12
  目前关于肢大的卫生经济学研究  12-14
  临床决策的困难  14-15
  研究的目的和意义  15
研究方法及步骤  15-36
  病例回顾  15-19
    研究对象  15-16
    病例的记录项目及其定义  16-18
    录入方法  18-19
  构建肢大经治疗后的马尔科夫(Markov)模型  19-32
    Markov模型的构建  20-26
    Markov模型的表示及运算  26-32
  相关数据的收集及来源  32-36
    疗效评估方面  32
    成本的估算  32-34
    死亡率  34-35
    效用值(utility value)  35
    Markov模型里所用到的概率  35-36
    统计方法  36
结果  36-47
  病例信息  36-40
    术前用药组  36-37
    初治手术组  37-40
  Markov模型运算结果  40-47
    预期寿命  40-41
    质量生命调整年(QALYs)  41-42
    治疗成本  42-43
    评价成本与效果  43-44
    术前用药分组比较  44-45
    敏感性分析  45-47
讨论及不足之处  47-52
  讨论  47-49
  存在的问题与日后的方向  49-52
参考文献  52-55
PARTⅡ 肢端肥大症患者生存质量的横断面调查  55-69
  摘要  55
  Abstract  55-56
  前言  56-57
  研究对象及方法  57-62
    研究设计  57
    调查方法  57-61
      使用的量表  57-61
      作答方法  61
      量表的计分方法  61
    患者分组  61-62
    使用的统计方法  62
  结果  62-65
  讨论  65-67
    结论  65
    生存质量  65-66
    生存质量评价量表  66-67
  参考文献  67-68
  小结  68-69
综述：肢端肥大症的卫生经济学研究  69-78
  参考文献  75-78
个人简历  78-79
致谢  79

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